Treść książki

Przejdź do opcji czytnikaPrzejdź do nawigacjiPrzejdź do informacjiPrzejdź do stopki
1020Mierzalneskutki,czylipunktykońcowe
badańklinicznych
Zacznijmyodzdefiniowaniaceluprowadzeniabadańklinicznychwynikiem
badaniapowinnobyćuzyskanieinformacjinatematprzydatnościklinicznejba-
danejprocedury,lekulubekspozycjinamodyfikacjęstanuzdrowiapacjenta
orazocenabezpieczeństwapodejmowanychdziałań.
Projektującbadaniekliniczne,powinniśmywięczgóryokreślićjegoceleczyli
zdefiniować,cochcemyzbadać,zmierzyć,określićtakzwanepunktykońcowe.
Punktykońcowedzieląsięnadwiekategorie:
.istotneklinicznie(clinicallyimportantoutcomes,patientimportantout-
comes)totakieskutkibadania,któremająduże,bezpośrednieznacze-
niedlapacjenta,czylinaprzykładzgon,zawałmięśniasercowego,udar
mózgu,utratawzroku,amputacjakończyny,
.zastępcze(surrogateoutcomes)dotycząpewnychfizjologicznychlub
biochemicznychparametrów,któreprawdopodobniezwiązanezpunk-
tamikońcowymi.
Wbadaniachzwiązanychzcukrzycątypowymzastępczympunktemkońco-
wymbędzieodsetekhemoglobinyglikowanej(HbA
1c)to,czyodsetektenbę-
dzieniższyczywyższyniemadlapacjentabezpośredniegoznaczenia,aleudo-
wodniono,żewysokiodsetekhemoglobinyglikowanejsprzyjarozwojowi
mikronaczyniowychimakronaczyniowychpowikłańcukrzycy,czylimożedo-
prowadzićdoprzedwczesnegozgonu,zawału,amputacjiitp.Czylidosytuacji
zdefiniowanychjakoistotnekliniczniepunktykońcowe.
Biorącpowyższepoduwagę,wydajesiędosyćoczywiste,żetakpowinniśmy
projektowaćbadanianaukowe,abymierzyćprzedewszystkimistotnekli-
niczniepunktykońcowe.Dlaczegowobectegoposługujemysiętakżezastęp-
czymipunktamikońcowymi?Olbrzymiązaletąstosowaniazastępczych
punktówkońcowychjestmożliwośćprzeprowadzeniabadaniawstosunko-
wokrótkimczasiezuzyskaniemważnejzklinicznegopunktuwidzeniain-
formacji.Weźmy,naprzykład,poduwagęleczeniezapomocąosobistejpom-
pyinsulinowej(ciągłypodskórnywlewinsulinyCPWI)wporównaniu
zwielokrotnymiwstrzyknięciamiinsulinynadobę.Załóżmy,żeobserwacja
dotyczyosóbmłodych(np.18-letnich),ześwieżorozpoznanącukrzycą.
Gdybyśmychcieliwporównaniuwspomnianychdwóchsposobówterapii
mierzyćistotnekliniczniepunktykońcowe,takiejakzgonyczyzawały,na
wynikimusielibyśmypoczekaćkilkadziesiątlat.Przyzastosowaniuzastęp-
czychpunktówkońcowych,takichjakodsetekhemoglobinyglikowanej,
pierwszewynikimożemyuzyskaćjużpokilkumiesiącach.
12