Treść książki
Przejdź do opcji czytnikaPrzejdź do nawigacjiPrzejdź do informacjiPrzejdź do stopki
1020Mierzalneskutki,czylipunktykońcowe
badańklinicznych
Zacznijmyodzdefiniowaniaceluprowadzeniabadańklinicznych–wynikiem
badaniapowinnobyćuzyskanieinformacjinatematprzydatnościklinicznejba-
danejprocedury,lekulubekspozycjinamodyfikacjęstanuzdrowiapacjenta
orazocenabezpieczeństwapodejmowanychdziałań.
Projektującbadaniekliniczne,powinniśmywięczgóryokreślićjegocele–czyli
zdefiniować,cochcemyzbadać,zmierzyć,określićtakzwanepunktykońcowe.
Punktykońcowedzieląsięnadwiekategorie:
.istotneklinicznie(clinicallyimportantoutcomes,patientimportantout-
comes)–totakieskutkibadania,któremająduże,bezpośrednieznacze-
niedlapacjenta,czylinaprzykładzgon,zawałmięśniasercowego,udar
mózgu,utratawzroku,amputacjakończyny,
.zastępcze(surrogateoutcomes)–dotycząpewnychfizjologicznychlub
biochemicznychparametrów,któreprawdopodobniesązwiązanezpunk-
tamikońcowymi.
Wbadaniachzwiązanychzcukrzycątypowymzastępczympunktemkońco-
wymbędzieodsetekhemoglobinyglikowanej(HbA
1c)–to,czyodsetektenbę-
dzieniższyczywyższyniemadlapacjentabezpośredniegoznaczenia,aleudo-
wodniono,żewysokiodsetekhemoglobinyglikowanejsprzyjarozwojowi
mikronaczyniowychimakronaczyniowychpowikłańcukrzycy,czylimożedo-
prowadzićdoprzedwczesnegozgonu,zawału,amputacjiitp.Czylidosytuacji
zdefiniowanychjakoistotnekliniczniepunktykońcowe.
Biorącpowyższepoduwagę,wydajesiędosyćoczywiste,żetakpowinniśmy
projektowaćbadanianaukowe,abymierzyćprzedewszystkimistotnekli-
niczniepunktykońcowe.Dlaczegowobectegoposługujemysiętakżezastęp-
czymipunktamikońcowymi?Olbrzymiązaletąstosowaniazastępczych
punktówkońcowychjestmożliwośćprzeprowadzeniabadaniawstosunko-
wokrótkimczasiezuzyskaniemważnejzklinicznegopunktuwidzeniain-
formacji.Weźmy,naprzykład,poduwagęleczeniezapomocąosobistejpom-
pyinsulinowej(ciągłypodskórnywlewinsuliny–CPWI)wporównaniu
zwielokrotnymiwstrzyknięciamiinsulinynadobę.Załóżmy,żeobserwacja
dotyczyosóbmłodych(np.18-letnich),ześwieżorozpoznanącukrzycą.
Gdybyśmychcieliwporównaniuwspomnianychdwóchsposobówterapii
mierzyćistotnekliniczniepunktykońcowe,takiejakzgonyczyzawały,na
wynikimusielibyśmypoczekaćkilkadziesiątlat.Przyzastosowaniuzastęp-
czychpunktówkońcowych,takichjakodsetekhemoglobinyglikowanej,
pierwszewynikimożemyuzyskaćjużpokilkumiesiącach.
12